线粒体DNA突变相关疾病的治疗是亟待突破的难题。鉴于传统药物治疗手段在疗效上的局限性，科研人员正积极探索更高效、精准的治疗策略。基因编辑技术凭借其能够直接修正线粒体DNA突变的独特优势，正逐步成为治疗线粒体疾病领域最具前景的方法之一。
本刊推荐：本研究开发了CHANGE-seq-BE方法，实现了对腺嘌呤碱基编辑器（ABE）和胞嘧啶碱基编辑器（CBE）引导RNA（gRNA）依赖性脱靶活性的高灵敏度、无偏性全基因组分析。该方法通过选择性测序体外碱基编辑器修饰的基因组DNA（gDNA），克服了现有方法（如Digenome ...
台军发射17枚陶-2A，7枚脱靶，暴露了台军导弹存在的寿命过期问题非常严重，这使得台军导弹在实战中的作用要打上一个很大的折扣。 台军陶-2A翻车的原因是寿命过期 据台媒近日报道，在"天马操演"实弹射击演练中，台军发射了17枚库存的老式“陶-2A”反坦克 ...
科技日报上海6月10日电 （侯树文 记者王春）近日，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉研究组的一项研究首次证明了BE3、BE3-hA3A和ABE7.10等多个单碱基编辑技术均存在大量RNA脱靶的“漏洞”，其中ABE7.10还会导致大量的癌基因和抑癌基因突变，具有较强 ...
科技日报上海6月10日电 （侯树文 记者王春）近日，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉研究组的一项研究首次证明了BE3、BE3-hA3A和ABE7.10等多个单碱基编辑技术均存在大量RNA脱靶的“漏洞”，其中ABE7.10还会导致大量的癌基因和抑癌基因突变，具有较强 ...
科技日报北京7月13日电 （记者聂翠蓉）CRISPR基因编辑技术广受争议的最大副作用——脱靶效应有了解决办法。据物理学家组织网12日报道，CRISPR-Cas9技术发明人之一詹妮弗·杜德纳参与的研究团队证实，抗CRISPR蛋白能将CRISPR导致的脱靶效应降低四分之一，其中一种 ...
基因编辑技术越来越火，然而针对基因编辑工具最大的风险——脱靶效应，一直以来缺乏良好的检测工具。记者从中科院神经科学研究所获悉，其团队与多家机构合作完成的研究，建立了一种在精度、广度和准确性上远超越之前的基因编辑脱靶检测技术，这一 ...
新药评价领域的药理学研究可分为三个方面：一是与新药临床适应证（治疗靶点）有关的、期望出现的作用和作用模式的主要药效学（Primary pharmacodynaic）研究。二是研究与临床适应证无关的作用和作用模式的次要药效学（Secondary pharmacodynaic）研究。三是安全药理 ...
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