生物谷

肾上腺脊髓神经病(AMN)基因疗法！美国FDA授予SBT101快速通道资格(FTD)!

SBT101是处于开发中的第一个基于AAV的基因疗法，旨在补偿导致疾病的ABCD1突变，增加ABCD1表达，并降低AMN患者体内超长链脂肪酸 ...
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肾上腺脊髓神经病(AMN)新药！美国FDA授予PXL065(氘稳定的R-吡格列酮 ...

PXL065是由氘稳定的R-吡格列酮异构体，在临床前模型中观察到可改善ALD的关键特征。AMN是ALD的最常见类型。 肾上腺脊髓神经病 ...