Edgewise Therapeutics公司今日宣布，在研潜在“first-in-class”疗法sevasemten在用于贝克肌营养不良症（Becker muscular dystrophy）的2期临床试验CANYON中取得了积极的主要结果。Sevasemten是一种快速骨骼肌肌球蛋白抑制剂，旨在保护肌肉免受收缩引起的损伤。试验达到了肌酸 ...

来自日本京都大学等机构的科学家们通过研究揭示了利用基于诱导多能干细胞（ipsCs）的疗法治疗USMD小鼠的益处；研究者发现，移植后代细胞能够分泌胶原蛋白VI，从而就能刺激机体缺失的肌肉组织再生。 2021年8月28日 讯 /生物谷BIOON/ --间充质干细胞（MSCs ...

本研究通过全外显子测序和MLPA分析3842例样本，发现39例DMD基因重复突变，并利用WGS和OGM技术解析其结构异质性，揭示四种主要重复模式及整合多技术的重要性。 杜兴氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）和贝克尔氏肌营养不良症（Becker muscular dystrophy）是X ...

昆明理工大学灵长类转化医学研究院、省部共建非人灵长类国家重点实验室，昆明理工大学生命科学与技术学院陈永昌、季维智团队，与广州实验室、上海交通大学医学院附属新华医院等机构合作，应用非人灵长类疾病模型解析杜氏肌营养不良症（Duchenne ...