(生物通编译)近年来的研究表明,一些小的双链RNA可以高效、特异的阻断体内特定基因表达,促使mRNA降解,诱使细胞表现出特定基因缺失的表型,称为RNA干扰(RNA interference,RNAi,也译作RNA干预或者干涉)。它也是体内抵御外在感染的一种重要保护机制。
编者按:2025年以来,siRNA疗法在治疗凝血相关疾病的研究方面取得了重要里程碑进展。RNA干扰(RNAi)机制通过在肝脏细胞中沉默编码凝血因子或天然抗凝物的mRNA,为治疗凝血相关疾病提供了一种全新的治疗模式。基于GalNAc偶联的递送技术,是将 ...
在我们星球上99%以上的细胞都处于一种静息休眠的状态,随便抓起一把土,这其中就包含着数以千计的微生物,把其中任何一种放到培养基中几乎都不会生长。研究人员第一次发现大部分细胞在静息休眠状态下生存的一个必要条件,就是RNA干扰(RNA interference ...
RNA干扰(RNA interference, RNAi)是一种高度特异性的基因沉默技术,通过降解靶基因的mRNA,从而在转录后水平抑制其表达。RNAi已成为神经科学、发育生物学、药物研发等领域不可或缺的研究工具。 小干扰RNA(siRNA):外源导入的双链RNA(约21–23 nt),经RISC复合体 ...
2006年10月2日,现年47岁的Andrew Z. Fire和45岁的Craig C. Mello由于在RNAi(RNA interference,RNAi)及基因沉默现象研究领域的杰出贡献而今年诺贝尔医学奖获得者,且获奖日期距其研究发表仅8年时间,获奖速度之快亦令人叹为观止。颁奖委员会评价:“他们发现了控制基因 ...
它曾一度收获诺贝尔奖的荣光,也曾被认为是医药行业的一大泡沫。从论文发表到诺奖折桂,它只用了8年的时间,速度惊人。但在获得诺奖之后,它在临床应用上却陷入了长达12年的沉寂。直到3年前,它才破茧成蝶,浴火重生。 它就是被简称为RNAi的RNA干扰技术。
0—10万,67天;10万—20万,11天;20万—30万,4天;30万—40万,2天……世界卫生组织(WHO)警告,新冠病毒疾病(COVID-19 ...
在科学家们发现双链RNA可致使基因“沉默”二十年后,一种基于该发现的新型药物获批上市,此药物为RNA干扰(RNA interference,缩写“RNAi”)药物。美国食品药品监督管理局(The U.S. Food & Drug Administration ,下文简称“FDA”)日前对美国阿里拉姆制药公司(Alnylam ...
7月24日,罗氏和Alnylam共同宣布达成合作,双方共同开发和商业化Alnylam的RNAi(RNA干扰)治疗药物zilebesiran。根据协议条款,Alnylam将获得3.1亿美元的预付款,并有资格获得额外的付款,包括未来几年的开发里程碑付款,以及监管和销售里程碑付款,潜在交易价值 ...
“siRNA小核酸药物以其独特的优势在创新药领域崭露头角。” 据悉,专注于应用核酸干扰技术(RNAi)进行新药创制的「圣诺制药」(Sirnaomics, Inc.)完成了1.05亿美元(约7.3亿元人民币)的D轮融资。本轮融资由原有股东旋石资本、新进投资机构沃森生物和阳光融汇资本 ...