杂合子家族性高胆固醇血症 （heterozygous familial ...

本研究报道了一项正在进行的临床试验的中期结果，该试验旨在评估单次递增剂量YOLT-101用于HeFH患者PCSK9基因编辑的安全性、耐受性和有效性。 杂合子型家族性高胆固醇血症是一种常见的遗传性疾病，其特征是血清低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）终生升高以及早发 ...

日前，石药集团开发的1类新药SYH2053注射液启动III期临床，适应症为高胆固醇血症和血脂异常，为国内首个进入III期临床的国产PCSK9 siRNA药物。米内网数据显示，2025年前三季度中国三大终端六大市场（统计范围详见本文末）血脂调节剂（化药+生物药）销售额超过200亿元。

杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）是一种常见的常染色体显性遗传疾病，全球范围内估计每250至300人中就有一人患病。由于低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）代谢功能先天缺陷，患者自出生起LDL-C水平就持续升高，早发冠心病、心肌梗死等动脉粥样硬化性心血管疾病 ...

本研究聚焦PCSK9（前蛋白转化酶枯草溶菌素9）在癌症预后中的复杂作用，通过整合TCGA和GEO数据库的转录组数据，揭示了PCSK9表达在乳腺癌、卵巢癌中的保护性作用与在膀胱癌、肾癌等中的促癌效应的双重机制。该研究为肿瘤个体化治疗提供了新型分子靶点，并为 ...

本综述性地探讨了PCSK9（前蛋白转化酶枯草溶菌素9型）在癌症生物学中的多效性作用，揭示了其通过调控脂质代谢、癌基因 ...

2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---基因编辑技术，包括CRISPR-Cas核酸酶和CRISPR碱基编辑器，有可能永久性地修改患者体内的致病基因 ...

近日，国际顶级医学期刊《自然·医学》（Nature Medicine）发表了一项新的研究，科研人员设计了一种靶向前蛋白转化酶枯草溶菌素9（又称“PCSK9”）基因的“表观遗传编辑器”（以下简称“PCSK9-EE”），在转基因小鼠和食蟹猴实验中，PCSK9-EE可以大幅度、持续性地 ...

前蛋白转换酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9型(PCSK9)是一种由肝脏合成分泌的丝氨酸蛋白酶，可以与低密度脂蛋白受体(LDLR)结合，从而在细胞内吞时将其运输到溶酶体，并促进细胞内降解以防止其再循环。然而，如果循环过程中低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平异常升高 ...

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